Bimba di 6 mesi salvata con il farmaco più costoso al mondo

Dall’ospedale pediatrico Santobono di Napoli una grande notizia, che ci ricorda quanto sia importante la ‘sanità pubblica’ e al tempo stesso quanto sia ancora necessario fare per ‘regolare’ i prezzi dei farmaci: la bimba, affetta da atrofia muscolare spinale, ora sta bene. La terapia corregge il problema genetico ma a un prezzo salato: 1,9 milioni di euro per singolo trattamento

Bimba di 6 mesi salvata con il farmaco più costoso al mondo

All’ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta ad una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre.

Si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese. L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.

Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo - 1,9 milioni di euro per singolo trattamento - corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. Questa terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante.

Fonte
quotedbusiness.com è una testata indipendente nata nel 2018 che guarda in particolare all'economia internazionale. Ma la libera informazione ha un costo, che non è sostenibile esclusivamente grazie alla pubblicità. Se apprezzi i nostri contenuti, il tuo aiuto, anche piccolo e senza vincolo, contribuirà a garantire l'indipendenza di quotedbusiness.com e farà la differenza per un'informazione di qualità. 'qb' sei anche tu. Grazie per il supporto

Indicatori

La disoccupazione femminile in Italia, Germania, Giappone e Stati Uniti

I dati evidenziano uno dei punti di debolezza del mercato del lavoro in Italia: la disoccupazione femminile. Il confronto con altre economie avanzate, come Germania, Giappone e Stati Uniti, mette in luce un gap strutturale, ma anche un elevato prezzo pagato alla grande crisi. Nel 2007 le donne in cerca di lavoro in Italia corrispondevano al 23,4% per poi schizzare al 45% nel 2014, salvo poi scendere al 39% nel 2017.

Scopri la sezione Indicatori

(opzionale)
Paesi
www.quotedbusiness.com